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歐洲首例干細胞治療人體試驗:成效喜人 前景堪憂
2012-07-19 23:15:00   來源:環球科學   

面對經費難題,政治反對和公眾質疑,歐洲首例胚胎干細胞治療人體試驗麻煩重重。
 
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馬庫斯•希爾頓(Marcus Hilton)是英國接受胚胎干細胞治療的第一人。(圖片來源:衛報)



    電視機前的希爾頓眼盯著屏幕底部滾動的天空新聞(sky news )頭條。如果他稍稍晃下頭,右眼僅有的那一小塊視覺中的字母會突然從小變大。這對希爾頓的視力來說是一個極其微小的進步,但卻是至關重要的改善。同時,這也代表著一項巨大的科學成就。

    希爾頓是英國接受胚胎干細胞移植治療的第一人,他患有Sargartdt's 癥,這種病會在患者幼年造成中央視力的損傷。長久以來,希爾頓只能用眼緣的那一點余光看世界。在用過各種眼鏡,仍無改善后。10歲時的希爾頓被確診為Sargartdt's癥。34歲的他現在回憶起童年:“我從來都看不清黑板,書能讀到這個程度也算是天賦異稟吧。”

    黃斑變性是目前最主要的致盲原因,科學家希望干細胞可以幫助恢復希爾頓及數百萬老年黃斑變性患者的視力。于是希爾頓成為了世上首批利用由胚胎干細胞分化出的視網膜色素上皮(RPE)細胞治療盲癥的臨床試驗受試者之一,這些胚胎干細胞來自人工受精后的多余受精卵。

    試驗使用的干細胞的來源讓這項治療陷入爭議,特別是在美國, ACT(先進細胞科技)公司是RPE細胞的制造商和這次試驗的主持者。“瘋狂的美國人民給我發來了好多奇怪的郵件,”希爾頓說道,“但其中還是有送祝福的,比如一家股票購買集團。”

     今年1月,來自西約克郡的希爾頓在倫敦的爾菲爾茲眼科醫院接受了詹姆斯班布里奇(James Bainbridge)醫生為他注射的50,000個RPE細胞,這個注射量非常微小,注射部位在他右眼視網膜的下方。在動物實驗成功后,研究與醫療人員做了巨大的投入,以確保這項“人體初試”的安全性。

    謹慎仍然是這次試驗的關鍵,盡管這已不是第一次人體試驗干細胞。希爾頓是全世界第三例接受干細胞治療的病人,前兩例都發生在美國,由加州一家更具冒險精神的公司杰龍(Geron)主持實施,目的是治療癱瘓。杰龍公司的夢想十分宏大而且美好,他們要讓超人扮演者克里斯托弗•里夫(Christopher Reeve)(已故)的癱瘓病友重新體會站立的感覺。但由于經濟的不景氣已讓他們很難募集到繼續試驗的資金,而試驗中的4例患者也沒有任何病情改善的報告。 和ACT一樣,杰龍只承諾其臨床試驗的安全性,所以他們并不見得會因為受試者沒有在站立和行走上有所進步而遭受創傷,但他們的確要承受巨大的財政風險。因此,當ACT的試驗得到受試者病情改善的報告時,他們的首席科學官羅伯特•蘭扎(Robert Lanza)博士流露出的興奮并不令人驚訝。

    ACT試驗中,一位患有Sargartdt's癥的女性受試者現在已經能數清自己的手指頭了,字母表里能認出的字母也越來越多。而在治療之前,她的眼睛只能感受到晃動的手影。“其中一位患者已經能夠看清手表上的時間并自己逛商場。”蘭扎介紹到,這是一項非常有前景的治療。我們只用了少量的細胞,治療病情高度發展的病人,竟然可以得到這樣的成效。對那些尚未失明的患兒,效果應該會更好。

    但杰龍公司最終還是決定把資金重心從干細胞轉移到癌癥上。當他們宣布這一消息時,業界一片噓聲。紐卡斯爾大學教授艾莉森•默多克這樣評價道:“從商業的角度講,解救癱瘓病人確實是個不錯的點子,但也顯現出一個巨大的野心。這可能不適合作為干細胞治療的開端。” 而倫敦學院大學心血管系教授約翰•馬丁(John Martin)則認為杰龍公司的干細胞試驗有“本質上的缺陷”。“對于這次試驗的結果,我們早就了然于心了。”

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